1. 首页
  2. 各地新闻

罕见病药物进医保落地首日:55万天价药降至3万多,医护加班收治患者

“希望自己身体变得更好,最好就能走起来、跑起来,希望能够回到学校。”昨日(1日)上午11时,刚刚接受腰椎鞘内注射药物治疗的脊髓型肌肉萎缩症(SMA)患儿小俊(化名)安静地躺在病床上,道出了自己这一新年愿望。
2022年元旦这一天,国家新一版医保药品目录正式实施,高价值罕见病药物进医保新政首日落地。小俊一大早就跟着家长从佛山赶到广州市妇儿医疗中心办理入院。账单显示,原本55万一支的SMA治疗药物诺西那生钠,进入医保后只需33180元,医保报销后患者自费费用仅为9000元左右。
病区里同样享受新政“头啖汤”的罕见病患儿,还有一位法布雷病患儿小华(化名),自付治疗年费用预计将从63.3万元下降到3.7万元。记者了解到,为了让罕见病患者尽早用上药治疗,广州相关医院的医生们选择了在元旦这一天加班收治患者。
罕见病药物进医保落地首日
惠州小患者凌晨5点出发来广州治疗

1日凌晨5点,家住惠州的小华便跟着家长启程出发前往广州市妇女儿童医疗中心。自他确诊法布雷病后一家人一直的期待终于可以成真,他将接受首次治疗。
据了解,今年11岁的小华,在6岁开始出现双脚趾逐渐加重的疼痛。开始只是在运动后或者季节变化时更明显,慢慢地,半夜睡觉也会疼醒。用他的话描述,就像“夏天烈日暴晒后的疼一样”,发作时无法正常行走、上课及玩耍,最厉害的时候,打止痛针也没有效果。
“我们家离学校只有200米路,他都疼得走不过去。有时候上课疼痛发作了,他打电话给我说:‘爸爸,快来带我回家……’”说起儿子遭遇到的病痛的折磨,小华的父亲忍不住泣不成声。
小华的父母带他四处就医,各种常规检查都没有发现异常。有人提出,会不会是小华为逃避上学而“诈病”?“但是他的爸爸说:‘我太了解自己的孩子了,他不会这样。’坚持不放弃并且自己上网搜索资料,感觉儿子的症状和法布雷这种罕见病很像。第一次到我们科室看病,他就直接和医生提出:‘我的儿子会不会是这种病?’”广东省医学会罕见病学分会主任委员、市妇儿医疗中心遗传和内分泌科主任刘丽回忆。
经过检查发现,小华的外周血白细胞α-半乳糖苷酶指标为0,基因测序果然发现小华携带了致病的基因突变,确诊了法布雷病。
法布雷病是由于X染色体一处基因突变导致结构和功能异常, 使其代谢产物在全身多个器官内大量堆积所导致的临床综合征。儿童患者起病时多数表现为肢体感觉异常、少汗,渐渐地可能会出现听力损害、眩晕、耳鸣、角膜和视网膜病变、左心室肥大、进行性肾衰竭等等问题。
2020年8月,法布雷病的特异性治疗药物阿加糖酶在我国上市,但由于没有进入医保,每支药物患者需要自费12180元。以小华目前的体重,单次治疗需要使用两支,每两周就要用一次,全年治疗费用高达63.3万,并且要终身用药。小华的爸爸由于每天要背着孩子上学放学,只能做一些零散工作,“这个治疗费用对于我们这种家庭来说,真的是没有办法”,也因此,小华一直都没能接受治疗。
前不久医保谈判“灵魂砍价”的新闻让小华一家再次燃起了希望。“我知道刘丽主任等许多专家都一直在推动政府做这个事情,我真的没想到这么快(就进了医保)!”小华的爸爸形容,这是政府的“善政”。据估计,医保和“惠医保”(注:惠州当地政府指导下的商业医保,类似穗岁康)报销后,小华的年治疗费用将从63.3万元下降到3.7万元,综合降幅达到95%。

刘丽在介绍进入国家医保目录前后法布雷病的治疗费用。

刘丽在介绍进入国家医保目录前后法布雷病的治疗费用。
脊髓型肌肉萎缩症药物
从自费55万元到自付9000元

11月份的医保谈判直接造福了一批罕见病患者。广州市妇女儿童医疗中心是国家首批罕见病诊疗协作网医院之一,亦是省级牵头医院。
“过去因为药物价格高,我们医院确诊了一些法布雷的病人,但从来没有病人做过治疗。”刘丽说,小华不仅是ERT药物阿加糖酶α进医保的政策落地后全国首批接受治疗的患者,同时也很可能是该药物全国年龄最小用药病例。

进入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液。

进入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液。
而另一种罕见病脊髓型肌肉萎缩症(SMA),在进医保前,治疗药物诺西那生钠的费用一支为55万元,过去两年,刘丽所在的科室累计仅有20多名患者接受了治疗。就在医保谈判成功后,许多患儿家长欣喜地闻讯而至,准备开始治疗,“1月10日之前,会有17个患者在我们这里开始治疗。”据小俊今天下午出院的账单显示,诺西那生钠的现价格为33180元,而经过医保报销后,单次治疗费用自付只需9000元左右。
在中山大学附属第一医院,一名成人患者SMA小林(化名)也在一早8时就走进了该院神经科主治医师利婧的诊室。小林11岁多时开始出现双下肢无力、走路缓慢、蹲下无力等症状,2015年在中山一院被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)。
由于治疗该病的药物价格高昂,小林一直无法用上药,症状一年年加重。今天,新版医保药品目录正式实施。治疗SMA的药物诺西那生钠正式进入医保,小林第一时间赶到了中山一院,“终于可以用上药了,以后终于能像正常人一样生活了,太开心了!”
据了解,新医保药品目录落地首日,广东、北京上海浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西河南等11个省市的医院近20位SMA患者接受了诺西那生钠治疗。
“3天都不想等了”
医护加班收治患者

由于罕见病属于慢性病,在节假日里,相关科室除了急症患者外,一般不收治新患者。“但是这些患儿们、家长们太期待这一天了,他们连3天元旦假期都不想等了。我们想,还是要满足他们这种迫切的心情,为他们加个班是值得的,所以今天早上8点不到,我们科的医护人员也都到岗了。”刘丽说。
“新年假期第一天虽然要加班,但是我们很开心,今天是医保新政落地的第一天,对于我国SMA乃至罕见病治疗领域可谓意义非凡。我知道几乎所有SMA患者家庭都在期待这一天,能在这一天与我的同事一起为首批SMA患者进行注射治疗,即使要放弃节日休息,作为一名医务工作者,我也感到无比的欣慰与自豪。”利婧说,此前,医生经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重而放弃治疗或中断就医,现在药物进入医保,可以真正帮助患者逐步走出“有药用不上”的困境,减轻患者家庭的经济负担,有效扭转SMA的诊疗困境。
由于罕见病患病人群少、市场需求少,药品研发成本高昂,患者常常面临“无药可治”或药物价格昂贵的局面。这次医保谈判后,7种高价值罕见病药物进入目录,常年为罕见病患者医疗保障奔走、为罕见病药物进医保鼓与呼的刘丽表示是一大进步。同时,她呼吁社会各界继续关心罕见病患者处境,希望将迎来更多的罕见病药物进入医保目录。
来源:广州日报

本文来源于网络,如果侵权立删,操作:浩宇科技,如若转载,请注明本文地址:https://www.86376.net/gedi/761378.html

联系我们

如果需要五金紧固件产品可以联系我们!

15369066891

在线咨询:点击这里给我发消息

邮件:568162837@qq.com

工作时间:周一至周五,9:30-18:30,节假日休息

QR code